Sikeres Géntériás a Huntington-kór Ellen
A közelmúltban a tudomány újabb mérföldkövéhez érkezett, hiszen először kezelték sikeresen a Huntington-kórt kísérleti génterápiával. A New Scientist jelentése alapján ez a megközelítés áttörést jelenthet a neurodegeneratív betegségek, így például a Parkinson- és Alzheimer-kór kezelésében is.
Az AMT-130 Terápia Működési Elve
Az AMT-130 nevű terápia kifejezetten a Huntington-kórért felelős hibás fehérjék lebontására összpontosít. A betegség genetikai mutáció következtében a normálisan ártalmatlan huntingtin fehérje toxikus csomók formájában halmozódik fel a neuronokban, amelyek végül azok pusztulásához vezetnek, és számos neurológiai tünetet okoznak.
Genetikai Anyag Bejuttatása a Sejtekbe
A holland uniQure biotechnológiai cég által kifejlesztett terápia célja a mutáns fehérjék képződésének megakadályozása, melyet ártalmatlan vírus segítségével valósítanak meg. Az agysejtekhez juttatott genetikai anyag hatására mikroRNS képződik, amely gátolja a mérgező fehérjék termelődésére vonatkozó idegi utasításokat.
Kezelés Hossza és Eredmények
Az eljárás az agy azon részeit célozza meg, amelyeket a Huntington-kór először érint. A teljes kezelés mindössze 12–18 órát vesz igénybe, és a kezdeti eredmények szerint már egyetlen injekció is elegendő ahhoz, hogy tartósan alacsonyan tartsa a huntingtinok számát.
A Terápia Hatékonysága
A uniQure kijelentette, hogy a terápia akár 75%-kal is lassíthatja a Huntington-kór progresszióját. Eredményeik egy 17 fős kutatásból származnak, ahol a résztvevők magas dózisú kezelést kaptak. A kutatás során a szakértők megfigyelték a résztvevők kognitív funkcióit, mozgását és napi aktivitását a kontrollcsoporthoz képest, amely a betegség kezelésében nem részesült.
Jövőbeli Kilátások
A uniQure várhatóan jövő év elején benyújtja engedélykérelmét az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságához (FDA). Amennyiben a hatóság jóváhagyja, a terápia akár 2027 előtt piacra is kerülhet az Egyesült Államokban.
Forrás: telex.hu/techtud/2025/09/25/huntington-kor-genterapia-kezeles-siker
